Στοχεύουν στη διάγνωση, θεραπεία ή/και πρόληψη ασθενειών που εμφανίζονται σε λιγότερο από 1 στα 2000 άτομα ή 1 στα 250000 άτομα με βάση τον αριθμό πολιτών της κάθε χώρας.
Ο όρος ορφανό, προέρχεται από το γεγονός ότι καθώς πρόκειται για τη θεραπεία σπανίων νοσημάτων, λίγες είναι οι φαρμακευτικές εταιρείες που θα ασχοληθούν με τη παραγωγή τους. Συνήθως, υπάρχει κρατική επιχορήγηση για να αυξηθεί το ενδιαφέρον και η ζήτηση από μεριάς των φαρμακοβιομηχανιών. Οι συνθήκες αυτές ονομάζονται ορφανές.
Τα συγκεκριμένα φάρμακα, δεν αποτελούν τη προτίμηση των φαρμακευτικών εταιρειών για οικονομικούς λόγους, αλλά ανταποκρίνονται στις επιταγές της δημόσιας υγείας.
Στο παρακάτω διάγραμμα, επισημαίνεται το ποσοστό από τα ορφανά φάρμακα που επικαιροποιούνται για σπάνιες ασθένειες, με επιπολασμό προσβεβλημένων ατόμων, πολύ κάτω απο τους 200.000 (μπλε). Ο αριθμός των εγκρίσεων (κόκκινο) δεν αυξάνεται, αν δεν πλησιάσει τον αριθμό των 200.000 περιστατικών.
Ο Όρος Ορφανό στην Ιατρική:
‘’Ο ορφανός ιός της ηπατίτιδας G, δεν φαίνεται να συνδέεται με συγκεκριμένη ασθένεια’’. Ο όρος αυτός, διατυπώθηκε για πρώτη φορά το 1954, από τον Melnick,για να περιγράψει ιούς που μέχρι τότε δεν υπήρχαν στοιχεία για τις ασθένειες στις οποίες αποδίδονται.
Το ίδιο μπορεί να ειπωθεί για τα ορφανά γονίδια και ένζυμα. Για πολλά ένζυμα δεν έχει ταυτοποιηθεί ακόμα ο ρόλος και θεωρούνται ορφανά.
Ορφανά φάρμακα και σπάνιες ασθένειες:
Ορφανή νόσος, είναι μία φράση που μπορεί να αξιοποιηθεί για τη περιγραφή δύο διαφορετικών καταστάσεων.
Παραδείγματα σπανίων ασθενειών, αποτελούν:
Σπάνιες ασθένειες, από περιβαλλοντικούς παράγοντες, αποτελούν διάφοροι τύποι αναιμιών, οφειλόμενοι σε έλλειψη βιταμινών ή σε φάρμακα. Παράλληλα, το μεσοθηλίωμα, είδος καρκίνου, είναι μία σπάνια ασθένεια.
Πρόσφατα δημιουργήθηκε ένα θεραπευτικό πρόγραμμα για σπάνιες και παραμελημένες ασθένειες (TRND),με στόχο την διεύρυνση των ερευνητικών μελετών.
Ορφανά εμβόλια:
Πολλά εμβόλια, αποσκοπούν στη πρόληψη λοιμώξεων περιορισμένης γεωγραφικής κατανομής, αλλά με μεγάλο ποσοστό εμφάνισης στις περιοχές αυτές, όπως οι χώρες της Αφρικής. Οι φαρμακοβιομηχανίες, πάλι διστάζουν στη παραγωγή τους, καθώς απαιτούνται υπέρογκα ποσά για την ανάπτυξη τους, με τα τελικά έσοδα διάθεσης τους, να είναι πολύ λιγότερα.
Εφόσον, τίθενται στο περιθώριο από τη φαρμακευτική κοινότητα, ονομάζονται ‘’ορφανά εμβόλια’’.
Σε αντίθεση με τη κοινή αντίληψη, ο αριθμός πωλήσεων των εμβολίων, δε συνδέεται άμεσα με την επιδημιολογική κατάσταση μιας περιοχής, δηλαδή με τον αριθμό ατόμων που πρέπει να ανοσοποιηθούν, αλλά με το κόστος της δόσης του εμβολίου.
Η τιμή ενός εμβολίου πρέπει να υπολογίζεται ελαχιστοποιώντας το κόστος έρευνας, διανομής και μάρκετινγκ, προκειμένου να εισέλθουν σε μία περιορισμένη αγορά.
Συνεπώς, προκύπτει ότι οι σπάνιες ασθένειες, δεν είναι και τόσο σπάνιες. Πρέπει να δοθεί προτεραιότητα στην ανάπτυξη φαρμάκων για την αντιμετώπιση τους. Η θέση των σπανίων ασθενειών στη κατάταξη της δημόσιας υγείας πρέπει να τροποποιηθεί, καθώς μία μεγάλη ομάδα ατόμων χρήζουν άμεσης ανάγκης για φάρμακα, πρόσβαση σε νέες θεραπείες και στήριξη από το σύστημα υγείας.
ΠΗΓΕΣ:
Eurordis (2007). WHAT IS AN ORPHAN DRUG? (Available at: eurordis.com Last access: 13/6/2021).
J.K. Aronson (2006). Rare diseases and orphan drugs. British Journal of Clinical Pharmacology.
National Human Genome Research Institute (2020). Rare diseases FAQ. ( Available at: https://www.genome.gov/ Last access: 13/6/2021).
Orphanet (2021). The portal for rare diseases and orphan drugs. (Available at: orphan.net Last access: 13/6/2021).
Rare Diseases International (2021). New scientific paper confirms 300 million people living with a rare disease worldwide. ( Available at: rarediseasesinternational.com Last access: 13/6/2021).
U.S. Food and Drug Administration (2018). Drug Development for Very Rare Diseases. (Available at: fda.gov Last access: 13/6/2021).
World Health Organization (2013). Priority Medicines for Europe and the World 2013 (pp.158-160).
Νέα στοιχεία δείχνουν ότι η διατροφή μπορεί να είναι πιο αποτελεσματική από τη φαρμακευτική αγωγή για το ευερέθιστο έντερο. Σχεδόν…
Εξατομικευμένο mRNA εμβόλιο που βρίσκεται πλέον σε κλινική δοκιμή φάσης 3, κηρύσσεται από τους επιστήμονες «πραγματική ελπίδα» για την οριστική…
Στο πλαίσιο της διασύνδεσης των κοινωνικών φορέων και δομών του Δήμου Βόλου, πραγματοποιήθηκε η διασύνδεση της Κοινωνικού Λειτουργού του Κέντρου…
Ένα πειραματικό μονοκλωνικό αντίσωμα ξεχώρισε για τη θεραπευτική του επίδραση σε ασθενείς με ταχεία εξέλιξη της νόσου Πάρκινσον Στην επιδείνωση…
Δόθηκε το τελικό «πράσινο φως» από την ΕΕ για την Ευρωπαϊκή Κάρτα Αναπηρίας και την Ευρωπαϊκή Κάρτα Στάθμευσης για ΑμεΑ.…
H αφρικανική σκόνη γέμισε το περιβάλλον και τα σωθικά μας. Πώς μπορούμε να καθαρίσουμε τα μάτια, τη μύτη, το λαιμό…